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作者 | 周一川
编辑器| 袁悦
元益生物7月16日公告，加奈索酮口服混悬液已获得国家药品监督管理局批准引进上市，用于治疗2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶。 5名患者患有癫痫发作。
它是全球首个、也是目前中国唯一获批用于治疗CDKL5缺陷患者癫痫发作的药物。 它将造福中国患者及其家人，用于治疗严重和罕见的遗传性神经发育疾病。 口服混悬液也是美国食品和药物管理局批准用于该患者群体的第一种治疗方法。
Ganaxolone 口服混悬液是一种针对 GABAA 受体的正变构调节剂。 它可以作用于突触和突触外GABAA受体，最大限度地抑制过度兴奋的神经元，从而获得抗癫痫作用。 该药物由美国Marinus公司研发，于2022年由元益生物获批在中国上市，是FDA批准的首个针对CDKL5缺陷患者的治疗药物。 已获得FDA罕见病和儿科罕见病资质。 。 目前，该疗法已在美国、欧盟等国家和地区获得批准，为全球CDKL5缺陷患者提供了新的治疗选择，将CDKL5缺陷性癫痫发作的治疗带入了新时代。
元一生物首席执行官陈晓翔表示：“CDKL5缺乏症是一种罕见、严重、进展迅速的遗传性神经发育疾病，严重影响患者及其家人的健康和生活质量。 中国批准加纳索酮是一个充满希望且意义重大的一步。 填补了中国CDKL5缺乏症患者目前未满足的治疗需求，为许多家庭和生活带来新的希望”
“神经系统疾病是元一生物目前重点关注的领域之一，存在巨大的未满足治疗需求。 加奈索酮口服混悬液是元一生物第一个上市的产品。 未来，元益生物将继续保持这一信念。 以“改革神经科学，改善大脑健康”为目标，与全球伙伴合作，继续推出和开发更多创新治疗方案，促进全球创新药物的可及性； 用我们的行动助力中国健康，为中国人民带来健康福祉； 患者和家属。 »
传奇/加奈索龙口服混悬液
据报道，CDKL5 缺陷是一种遗传性神经发育疾病，由位于 X 染色体上的 CDKL5 基因功能丧失突变引起。该疾病的特点是发病较早，患者通常在 1 至 10 周内出现症状。出生后。 癫痫发作难以控制，严重危害婴幼儿大脑发育和健康。 患者通常还出现运动发育严重迟缓、智力障碍、睡眠障碍、脑视力障碍和胃肠功能障碍等症状。 其他常见的合并症包括喂养问题、自主神经功能障碍、自闭症样表现和感染。 相关的癫痫症状可伴随患者一生，给患者及其家人带来沉重的负担。目前，CDKL5缺乏引起的癫痫发作主要采用传统抗癫痫药物、生酮饮食、迷走神经刺激等方法对症治疗。 这些治疗方案的有效性有限，随着治疗时间的延长而逐渐减弱，并且存在安全性问题。 除加奈索酮外，目前没有其他药物被批准用于治疗该患者群体。 因此，迫切需要疗效明显、安全性好的创新治疗方案来持续控制癫痫发作，提高患者的生活质量。
加奈索酮口服混悬液全球关键III期试验结果显示，其疗效明显优于安慰剂组，且还具有良好的安全性和耐受性。 一项为期2年的长期开放标签研究结果显示，在使用加奈索酮的患者中，30-50%的患者癫痫发作频率降低了≥50%，几乎10%的患者达到了无癫痫发作状态2年内。 3个月。 最常见的副作用是嗜睡和镇静。 因不良反应而停药的发生率低于安慰剂组。 长期扩展研究中未观察到新的不良事件，证明了治疗的长期有效性和安全性。 该术语的使用。
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